福泰10亿美元收购Exonics，增强基因编辑能力，治疗遗传性神经肌肉疾病“万向平台官网”

动脉网得知，近日，福泰制药（VertexPharmaceuticals）与ExonicsTherapeutics（以下全称Exonics）签定了最后并购协议。这笔交易预计将于2019年第三季度已完成。

根据协议，福泰将以10亿美元的价格并购Exonics。其中，Exonics的有限公司者将取得2．45亿美元的预付款，并有机会在构建里程碑后取得潜在缴付。

这笔并购的目的是强化福泰制药的基因编辑能力，以研发化疗杜氏肌营养不良症（DMD）和1型强直性肌营养不良症（DM1）的基因编辑疗法。Exonics正式成立于2017年，是一家坐落于美国马萨诸塞州波士顿的生物技术公司，致力于为DMD和其他相当严重的遗传性神经肌肉疾病患者研发基因编辑疗法。EricOlson博士是Exonics的科学创始人，也是SingleCutCRISPR技术的发明者。EricOlson在基因编辑学领域具有非常丰富的经验。

他是德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）分子生物学的系主任，也是全球肌肉细胞研究和基因编辑化疗领域的专家之一。同时，他还正式成立了几家公开发表交易的生物技术公司，以研发化疗肌肉疾病的疗法。

Exonics正在研发先进设备的SingleCutCRISPR基因编辑疗法，用作修缮基因突变。目前，该公司早已用于SingleCutCRISPR在多个小型和大型动物DMD临床前模型中对肌营养不良蛋白展开了基因修缮，并获得了较好的效果。

福泰正式成立于1989年，总部坐落于美国马萨诸塞州波士顿，是一家制药公司，致力于为相当严重疾病患者研发药物。该公司注目的重点还包括囊肿纤维化、癌症、传染性疾病、肠道炎症、神经障碍疾病等。

为了更进一步不断扩大基因编辑能力，福泰还宣告与CRISPRTherapeutics签定合作协议，以找到和研发用作DMD和DM1的基因编辑疗法。CRISPRTherapeutics正在用于其专有的CRISPR／Cas9基因编辑平台研发药物。

涉及实验早已证明，用于腺涉及病毒（AAV）来获取基于CRISPR／Cas9技术的有效载荷，可以辨识和缺失外显子变异，制止肌营养不良蛋白的产生，从而超过化疗DMD和DM1的目的。福泰董事长、总裁兼首席执行官JeffreyLeiden博士回应：“通过并购Exonics，以及不断扩大与CRISPR的合作，我们融合了三家公司的知识产权、技术和专业的科学知识，需要为DMD和DM1患者创建一个领先的基因编辑平台。

”Exonic创始人兼任首席科学顾问EricOlson回应：“DMD和DM1都是一种相当严重的肌肉疾病，目前尚能没标准化疗方案。福泰具备为相当严重疾病研发化疗方案的强劲能力，通过与福泰合作，我们坚信我们需要联合为相当严重的神经肌肉疾病患者研发安全性、有效地的疗法。

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